Entenda como funciona o tratamento experimental que Lito Sousa vai testar contra doença rara
- Como a substância age no cérebro?
Composto inovador busca “desligar” a produção da proteína causadora da doença neurodegenerativa; entenda o mecanismo e os desafios da terapia.
- Como a substância age no cérebro?
A doença é causada pelo dobramento incorreto de uma proteína chamada príon. As proteínas deformadas contaminam as proteínas saudáveis, fazendo com que elas também se dobrem de forma anormal e destruam células cerebrais.
A tecnologia do medicamento ALN-6457 funciona como um "freio de emergência" celular:
1. Pequenas moléculas (siRNA): Utilizam o mecanismo de interferência por RNA para interceptar e destruir as instruções genéticas (RNA mensageiro) que mandam a célula produzir a proteína priônica.
2. Menos proteína saudável, menos contaminação: Com uma menor quantidade de proteínas normais disponíveis, há menos "matéria-prima" para a versão deformada infectar e alterar.