- Ministério da Saúde busca incluir influenciador Lito Sousa em estudo experimental contra doença de Creutzfeldt-Jakob.
- Família de Lito procurou governo brasileiro após a doença progredir rapidamente e não ter cura.
- Dois estudos, ION717 e PRiSM, são analisados como possíveis alternativas para tratamento experimental.
- Participação em estudos depende de critérios de inclusão e avaliação da eficácia e segurança dos medicamentos.
- Doença avança rapidamente, causando perda de visão e mobilidade, e não há tratamento eficaz comprovado.
O Ministério da Saúde entrou em contato com pesquisadores dos Estados Unidos para tentar viabilizar a participação do influenciador Lito Sousa em um estudo experimental contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A informação foi divulgada nesta terça-feira (25) pelo repórter Victor Ferreira, no Estúdio i, da GloboNews.
A doença é rara, de rápida progressão e, atualmente, não tem cura. Segundo nota enviada pelo ministério ao programa, foram feitos contatos com pesquisadores responsáveis por estudos em andamento nos Estados Unidos para avaliar a possibilidade de inclusão de Lito.
A iniciativa ocorre após a família do influenciador buscar ajuda do governo brasileiro. A empresária Mila Seidl, esposa de Lito, afirmou no domingo (23) que havia procurado o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, em busca de apoio para o tratamento. Nesta terça, ela também relatou ter buscado auxílio do Itamaraty.
Lito pode participar de estudo experimental
Segundo a apuração da GloboNews, Lito está em uma lista preliminar de possíveis participantes, mas ainda precisa passar por uma triagem. A avaliação determinará se ele atende aos critérios definidos pelos pesquisadores e pelas autoridades regulatórias dos Estados Unidos.
A inclusão, portanto, não significa que Lito já tenha sido aprovado para receber o tratamento experimental.
Dois estudos foram citados pela família como possíveis alternativas: o ION717, desenvolvido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals, e o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT.
O ION717 já não tinha vagas disponíveis para novos voluntários. Já o PRiSM havia iniciado, em abril, sua primeira fase de testes em humanos.
Na manhã desta terça-feira, Mila afirmou nas redes sociais que as duas instituições responderam aos contatos da família, mas não sinalizaram a disponibilidade de vagas para que Lito recebesse o tratamento experimental.
Como funcionam os estudos
As duas pesquisas tentam combater a doença a partir de um mesmo alvo: o gene PRNP, responsável pela produção da proteína príon normal. A estratégia é reduzir a produção dessa proteína para tentar diminuir o acúmulo de proteínas anormais associado à doença.
O ION717 utiliza uma tecnologia chamada ASO, que interfere no RNA responsável pela produção da proteína. O medicamento é administrado por punção lombar.
É o estudo mais avançado dos dois. O primeiro paciente recebeu o medicamento em janeiro de 2024 e, posteriormente, a pesquisa foi ampliada. Dados preliminares apontaram sinais de segurança e interação com o alvo do tratamento, mas ainda não há comprovação de eficácia ou de segurança definitiva.
Já o PRiSM utiliza uma tecnologia diferente, chamada siRNA, também com o objetivo de reduzir a produção da proteína associada à doença. O estudo está em estágio mais inicial e começou os testes em humanos em abril, com previsão inicial de 15 voluntários.
Participação depende de critérios
Mesmo que existam vagas, a entrada de Lito em um estudo depende de critérios previamente estabelecidos no protocolo da pesquisa.
Segundo Bruno Solano, médico pesquisador do IDOR Ciência Pioneira e da Fiocruz, o paciente precisa cumprir os critérios de inclusão e não se enquadrar nos critérios de exclusão definidos para o estudo.
Outro desafio é fazer com que a substância alcance adequadamente o cérebro. A doença não fica restrita a uma única região do órgão, o que torna a distribuição do tratamento mais complexa.
Além disso, os pesquisadores ainda precisam determinar qual dose pode reduzir a produção da proteína sem comprometer funções importantes do organismo.
Família também tentou uso compassivo
A família de Lito também buscou a possibilidade de uso compassivo, que permite, em determinadas situações, o acesso a medicamentos experimentais por pacientes que não participam formalmente de um estudo clínico.
No caso do ION717, a farmacêutica responsável informa que possui regras para esse tipo de acesso. A família, porém, recebeu uma resposta negativa sobre a possibilidade de utilização do medicamento nessa situação.
Doença avança rapidamente
A busca por uma alternativa experimental ocorre diante da rápida evolução da doença. A DCJ provoca uma deterioração progressiva do sistema nervoso e, atualmente, não possui tratamento capaz de interromper sua evolução.
Segundo a esposa de Lito, ele já apresenta perda de visão e mobilidade e depende de cuidados contínuos em casa.
Para o médico Bruno Solano, a situação exige uma análise individual de risco e benefício, especialmente porque se trata de uma doença grave e sem tratamento capaz de interromper sua progressão.
Os especialistas ressaltam, porém, que os dois estudos ainda estão em fases iniciais e não comprovaram que os tratamentos sejam eficazes contra a doença.